Используя технологию CRISPR и кожные трансплантаты, команда исследователей, базирующаяся в Чикагском университете, преодолела вызовы, ограничивающие возможности генной терапии. Специалисты продемонстрировали, как их подход позволяет использовать широкий диапазон данных процедур в лечении многих человеческих болезней.

Поддержка Газеты

Исследование, ставшее доказательством концепции, описано в Cell Stem Cell. В статье исследователи представили новый тип генной терапии, позволяющий лечить с помощью пересадки кожи ожирение и диабет 2 типа.

«Мы решили ряд технических проблем и создали мышиную модель трансплантации без повреждения иммунной системы, — сказал доктор Сяоян Ву. – Мы думаем, платформа имеет потенциал в создании мощной и безопасной генной терапии с использованием модифицированных кожных клеток, которая со временем станет доступна и для людей».

Проект впервые показал, что искусственно созданный трансплантат может скорректировать вызванное рационом ожирение и диабет. Показатель успешности пересадки превысил 80%. В трансплантат помещался ген для глюкагоноподобного пептида 1 (GLP1), гормона, стимулирующего выработку инсулина в поджелудочной железе. При диабете процесс помогает избавиться от излишка глюкозы. GLP1 также замедляет опорожнение желудка и уменьшает аппетит.

Ученые модифицировали ген пептида с помощью CRISPR. Они использовали одну мутацию, продлевающую период полураспада гормона в кровотоке, соединив ее с фрагментом антитела. К нему также прикрепили индуцируемый промотор, чтобы ген вырабатывал больше GLP1 под действием антибиотика доксициклина. При помещении модифицированных клеточных культур в жидкость или на воздух, они расслоились, образовав кожевидный органоид. Трансплантат не вызвал заметного отторжения у мышей с нормальной иммунной системой.



Автор новости: Евгения Орлова 

Источник: http://rosred.ru/science/86219.html